A Adaptações ao Tamanho da Amost

Esta seção discute diferentes tipos de desenhos de ensaios clínicos nos quais existem regras pré-especificadas para interromper o estudo ou modificar o desenho com base em análises intermediárias de dados comparativos. Essas análises às vezes são chamadas de análises não cegas ou não mascaradas. Existem alguns conceitos importantes que são geralmente aplicáveis às seções a seguir. Em primeiro lugar, em contraste com as adaptações baseadas em dados não comparativ

Espera-se que o efeito do tratamento seja maior em um determinado subconjunto da população do estudo. Essa subpopulação pode ser definida, por exemplo, por uma característica demográfica, marcador genético ou fisiopatológico que se acredita estar relacionado ao mecanismo de ação da droga.  O projeto pode ter modificações adaptativas à população de pacientes com base em resultados intermediários comparativos. Pode inscrever indivíduos da população geral do estudo por meio de uma análise provisória. população geral ou restringir inscrições futuras à subpopulação-alvo. efeito do tratamento no grupo-alvo. Esse desenho adaptativo pode fornecer maior poder no mesmo tamanho de amostra que um desenho amostral fixo não adaptativo na população geral. Além disso, ao contrário de um estudo que restringe a inscrição à subpopulação-alvo.

Adaptações ao Tamanho da Amost

Uma abordagem adaptativa é planejar modificações prospectivamente no tamanho da amostra com base em estimativas provisórias de parâmetros de incômodo de análises que utilizam informações de atribuição de tratamento

or exemplo, existem técnicas que estimam a variação de um resultado contínuo incorporando estimativas das variações nos braços de tratamento individuais ou que estimam a probabilidade de um resultado binário no braço de controle com base apenas nos dados desse braço. Essas abordagens geralmente não têm efeito, ou têm um efeito limitado, na probabilidade de erro do Tipo I. No entanto, ao contrário das adaptações baseadas em estimativas provisórias agrupadas não comparativas de parâmetros de incômodo (seção IV.), essas adaptações envolvem informações de atribuição de tratamento e, portanto, requerem etapas adicionais para manter a integridade do ensaio (seção VII.).