Terapia gênica

O que é terapia gênica?

A terapia gênica (ou terapia genética) envolve qualquer estratégia de introdução de uma informação genética em uma célula com o intuito de modificar o curso de uma doença. Para que a terapia gênica seja bem-sucedida, deve-se ter um conhecimento aprofundado sobre muitos assuntos, desde moléculas, pacientes, desenvolvimento de fármacos até regulamentação governamental e produção de medicamentos. Claramente, a terapia gênica consiste em uma abordagem multidisciplinar e requer uma cooperação de vários campos.

A lógica por trás da terapia gênica é bastante simples, apesar de sua prática ter se mostrado ser bastante desafiadora. O objetivo da terapia gênica é prover às células as ferramentas necessárias para combater uma doença. Por exemplo, a hemofilia é causada por uma mutação genética herdada em um gene que regula a coagulação sanguínea. Através da transferência de uma cópia saudável do gene para o paciente, suas próprias células podem produzir a proteína que estava ausente e, então, a coagulação deve ocorrer de forma apropriada. Isso funciona diferente dos fármacos tradicionais, os quais não corrigem a raiz do problema e, ao invés, tratam os sintomas da doença. Com a terapia gênica, em teoria, uma doença herdada pode ser tratada em sua origem genética e o paciente pode ter uma vida normal sem a necessidade de medicamentos adicionais.

A terapia gênica é também um método promissor para o tratamento de doenças mais complexas, tais como o câncer. As células cancerígenas se desenvolvem devido ao acúmulo de mutações genéticas, geralmente envolvendo muitos genes. Portanto, o tratamento do câncer utilizando a terapia gênica não pretende corrigir as células doentes, mas eliminar essas células perigosas do corpo. As estratégias da terapia gênica do câncer geralmente são direcionadas a matar as células tumorais. Isso pode ser conseguido introduzindo um gene que causa a morte celular diretamente ou promove uma resposta imune contra as células tumorais. Vírus podem até mesmo ser modificados para localizar e destruir células tumorais.

Doenças cardiovasculares também podem ser complexas, uma vez que não são causadas por um único gene não funcional ou nem mesmo por um gene cujo funcionamento é falho. Por exemplo, uma artéria coronária bloqueada pode levar a um ataque cardíaco. Mesmo que a causa do problema não seja oriunda de um gene falho, a solução pode ser conseguida introduzindo genes que promovam a formação de novos vasos sanguíneos que provêm nutrientes para o músculo cardíaco.

A dificuldade da terapia gênica está no processo de introdução do gene na célula correta e produção do efeito desejado. Nossos corpos e células são muito bem equipados para se defenderem contra alterações genéticas. Quando adquirimos uma gripe, por exemplo, nosso sistema immune responde e elimina os vírus. Dessa forma, nossas células possuem mecanismos que dificultam a introdução de um gene, mesmo quando a intenção é tratar uma doença. Mesmo que o gene chegue ao seu alvo, a proteína codificada pelo gene deve ser produzida e funcional. A terapia gênica parece simples em teoria, mas suas aplicações confrontam com muitos níveis de barreiras naturais.