Terapia Gênica

Terapia Gênica

Terapia Genética é o tratamento de doenças baseado na transferência de material genético. Em sua forma mais simples, a terapia genética consiste na inserção de genes funcionais em células com genes defeituosos, para substituir ou complementar esses genes causadores de doenças.

A maioria das tentativas clínicas de terapia genética, atualmente em curso, é para o tratamento de doenças adquiridas, como AIDS e neoplasias malignas, mais do que para doenças hereditárias.

Em alguns protocolos, a tecnologia de transferência gênica vem sendo usada para alterar fenotipicamente uma célula de tal modo a torná-la antigênica e assim desencadear uma resposta imunológica.

O panorama atual indica que a terapia genética não se limita às possibilidades de substituir ou corrigir genes defeituosos, ou eliminar seletivamente células marcadas.

Um espectro terapêutico muito mais amplo se apresenta à medida em que novos sistemas são desenvolvidos para permitir a liberação de proteínas terapêuticas, tais como, hormônios, citocinas, anticorpos e antígenos.

 

Métodos realizados: ex vivo e in vivo.

O método ex vivo é realizado com a coleta das células alvo, transferência do gene e transplante das células no hospedeiro. Neste método, tanto o tipo de célula transformada como as condições do ambiente são definidas.

O método in vivo consiste na introdução do vetor diretamente no hospedeiro. Apesar de possuir maior facilidade técnica, o método in vivo não permite controle das células transformadas, o que pode levar à alteração de células indesejadas.

Vetores para terapia gênica 

A tecnologia básica envolvida em qualquer aplicação de terapia genética é a transferência gênica.

A maneira mais simples de transferir genes para a célula é por meio do inoculação de DNA puro, com técnicas de microinjeção; eletroporação e o método biobalístico.

Métodos mais elaborados e mais eficientes incluem a administração de DNA encapsulado (lipossomos) ou através de vetores virais.