Terapia Gênica

Terapia gênica é o tratamento que consiste na transferência de material genético com propósito de prevenir ou curar alguma enfermidade. Nas doenças genéticas, a terapia gênica se encarregaria de transferir uma versão “correta”, para o organismo portador da doença. Podendo ser do próprio paciente, ou de algum doador.

As especulações e pesquisas sobre a probabilidade de se obter curas para doenças através dos genes, surgiram em torno dos anos 60. Mas a primeira tentativa bem-sucedida dessa técnica ocorreu em 1989. A paciente tinha 4 anos e sofria de uma doença genética causada por deficiência da enzima adenosina desaminase (ADA), que é fundamental no sistema imunológico. William French Anderson obteve autorização para iniciar um teste de terapia gênica na garota, após o tratamento usual da época falhar.

Retiravam as células T do sangue da menina, inseriam o ADA e depois de tratadas, as células eram devolvidas ao sangue. Sete infusões, seis meses de pausa e recomeçaram até atingir dois anos de terapia. Houveram melhoras significativas em seu caso, até mesmo melhores do que os da segunda paciente. Elas recebiam ainda reposição da enzima na época da terapia, por isso não é possível confirmar de fato se foi a técnica que contribuiu para a melhora.

Há ainda, uma técnica apelidada de “técnica de genes suicidas” que transforma ganciclovir em toxina, que por sua vez, afeta células que se multiplicam, o que está sendo estudado para tumores, e apesar de controvérsias, os pesquisadores têm obtido resultados animadores.

Os principais motivos para encerramento de testes são identificações prévias de efeitos adversos mais graves durante estudos. Sintomas considerados suaves são vistos em geral, como toleráveis. Reações imunitárias, não.

O balanço de efeitos adversos e benefícios em ensaios clínicos de terapia gênica indica que o curso do desenvolvimento dessa, será seguro e bem fundamentado pela pesquisa básica  e sujeito a regulamentação adequada para restringir a autorização de ensaios clínicos à condição de máxima segurança possível na época

No caso da hemofilia, são introduzidas células sadias no organismo do paciente. E depende deste, o efeito positivo ou não do tratamento. Na Amaurose congênita de Leber, os primeiros resultados mostraram que a introdução dos vetores derivados contendo gene normal não provocou efeitos adversos importantes. E melhoras foram observadas. Porém, nessa doença, só poderão ser aplicadas se bem-sucedidas, em alguns poucos casos.

Os maiores estudos são realizados em pacientes com câncer. O desejo é provocar a morte das células tumorais. É difícil matar apenas as células tumorais, mas é possível através da terapia gênica localizada. E isso vem sendo bastante estudado.

As terapias gênicas são procedimentos novos que ainda se encontram em fase experimental. Mas os progressos na área indicam que logo chegará à prática clínica. A sua aprovação depende da realização de uma série de ensaios clínicos, divididos em fases. Fase I: testas efeitos adversos; Fase II, III e IV que sempre acompanham os efeitos adversos e testam a eficácia do produto ou método. Esses ensaios precisam de aprovação do comitê de ética local e nacional. No Brasil, não há regulamentação específica sobre terapia gênica.